新的基因编辑策略可能会为患有遗传性免疫系统疾病的人带来治疗

由伦敦大学学院的科学家领导的人类细胞和小鼠的新研究表明，构成免疫系统关键部分的细胞故障可以通过开创性的基因编辑技术修复。

研究人员说，这项研究发表在《科学转化医学》上》上的研究可能会为一种罕见的白细胞疾病带来新的治疗方法，这种疾病通常有助于控制免疫系统——称为调节性 T 细胞——以及保护身体免受重复感染和癌症——称为效应 T 细胞。

患有这种被称为 CTLA-4 不足的疾病的患者携带导致这些 T 细胞功能异常的基因突变。它导致他们遭受严重的自身免疫，他们的免疫系统攻击他们自己的组织和器官，包括他们的血细胞。

这种情况还会阻碍他们免疫系统的“记忆”，这意味着患者可能难以抵抗相同病毒和细菌的反复感染。在某些情况下，它还可能导致淋巴瘤，一种血癌。

在人类细胞中，使用“剪切”和“粘贴”基因编辑技术，使用 CRISPR/Cas 系统，研究人员能够针对有缺陷的基因取自 CTLA-4 不足患者的 T 细胞中这将细胞中 CTLA-4 的水平恢复到健康 T 细胞中的水平。他们还能够通过注射基因编辑(校正)的 T 细胞来改善 CTLA-4 不足小鼠的疾病症状。

共同资深作者、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所基因治疗和儿科免疫学教授 Claire Booth 教授说：“考虑将这种治疗方法推广给患者真的很令人兴奋。如果我们能改善他们的症状和“降低他们患淋巴组织增生性疾病的风险，这将是向前迈出的重要一步。这篇特别的论文很重要，因为我们正在使用最新的基因编辑技术来精确纠正这些 T 细胞，这是一种治疗先天性免疫错误的新方法。”

CTLA-4 是一种由 T 细胞产生的蛋白质，有助于控制免疫系统的活动。大多数人携带负责产生 CTLA-4 基因的两个工作拷贝，但只有一个功能拷贝的人产生的蛋白质太少，无法充分调节免疫系统。

目前，CTLA-4 不足的标准治疗方法是骨髓移植，以替代负责产生 T 细胞的干细胞。但是移植是有风险的，需要高剂量的化疗和住院数周。CTLA-4 不足的老年患者通常无法耐受移植手术。

Booth 教授说：“我们的方法有很多积极的方面。通过纠正患者的 T 细胞，我们认为它可以改善疾病的许多症状，同时比骨髓移植的毒性要小得多。收集 T细胞细胞更容易，纠正 T 细胞也更容易。通过这种方法，患者需要的住院时间会少得多。”

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