庞贝病可以治愈吗(什么是庞贝病)
2023-04-08 20:40:03
导读 大家好,小活来为大家解答以上的问题。庞贝病可以治愈吗,什么是庞贝病这个很多人还不知道,现在让我们一起来看看吧!1、庞贝氏症(Pompe dis
大家好,小活来为大家解答以上的问题。庞贝病可以治愈吗,什么是庞贝病这个很多人还不知道,现在让我们一起来看看吧!
1、庞贝氏症(Pompe disease)是一种罕见疾病,又称为酸性麦芽糖酵素缺乏症(acid maltase deficiency,AMD)或肝醣储积症第二型(glycogen storage disorder,GSD;glycogenosis II)也叫"糖原累积症第二型"。
2、目前治疗庞贝氏症的唯一药物美而赞,全球统一定价5645元/50mg,用量20mg/kg,需要终身用药,成人每年花费两三百万元,国内对庞贝氏症报销政策空白。
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